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　　（来源：Pubpeer）

　　编者按

　　一项由《Science》与《Retraction Watch》联合调查披露的个案，把“单患者基因编辑试验、家属自费、受试者死亡未公开、关联Nature论文未披露”几条线绞在一起。本文按时间顺序梳理。

　　2025年3月下旬，上海一所三甲儿科强院收治了一名6岁女童。她因CHD3基因单个碱基突变（本应为C、实为T）导致Snijders Blok-Campeau综合征，表现为语言、认知、运动发育落后，但原病不直接危及生命。家属与某高校脑科学团队接触后，决定为女儿定制一款面向中枢神经系统的碱基编辑（base editing）疗法，由AAV病毒载体携带编辑器经鞘内注入脑脊液。家属自筹并获亲友支援合计约86万美元（折合542万人民币）用于该个体化疗法的设计与制备，院方在某项免国家药监局审批的院内/试点通道下放行，伦理委员会签字同意。

　　2026年2月18日，同一批中方研究者（某高校松江研究院某某教授、某某大学脑科学转化团队、附属新华医院儿科团队）在《Nature》在线发表"In vivo base editing of Chd3 rescues behavioural abnormalities in mice"，报告新型腺嘌呤碱基编辑器TeABE在小鼠脑内纠正Chd3 R1025W突变、改善行为异常，仅称“从临床前到临床转化仍存在显著挑战”，未提家属出资、未提单患者人体试验、未提受试者死亡。

　　《Science》2026年7月刊发调查长文称，多位遗传学、病毒学、生物伦理专家在阅看动物数据与试验记录后提出几点异常：猴子毒理实验中已现中重度肝损及肾损信号，人体试验风险沟通不充分，单患者、原病非致命、成功概率低却推进临床，论文与试验披露不一致。家属已致信《Nature》要求撤稿或补正，并表示不知晓部分安排的特殊性与危险性。

　　《Nature》回应：审稿期间未获知受试者死亡与家属资助，若早知会纳入评估；《Science》联系后已知悉。涉事研究者、高校及医院截至报道发布未回应置评。英国肯特大学某社会学学者评论称，该例暴露出“制度设想与落地监督之间的缺口”。

　　时间线：

• 　　2025年3月：女童入组，鞘内给药，7日内死亡，未公开。

• 　　2025—2026年：家属筹资约86万美元事实仅存于合同与转账记录；临床试验登记未更新。

• 　　2026年2月18日：Nature发表小鼠临床前论文，未含人体事件。

• 　　2026年7月：《Science》+《Retraction Watch》发布调查，家属发声，专家列疑点，撤稿争议开启。

　　网友留言观点：

1. 　　一方认为，非致命罕见病、家属高额自费、单患者试验、死亡不公开，四者叠加已超出普通“转化医学风险”范畴，应对披露完整性追责。

2. 　　一方认为，碱基编辑本属前沿，家属知情自愿且走完院内伦理，不能以后果倒推研究者全错，关键在监管通道是否合规。

3. 　　一方聚焦《Nature》责任：动物数据可发表，但关联人体死亡未披露，期刊是否只需管“数据真伪”不论“伦理完整性”引发争论。

4. 　　一方指出，ClinicalTrials.gov登记超1年未更新、单患者试验依托免国家审批条款，反映罕见病个体化疗法在既有注册与监察框架外的灰色地带。

5. 　　少数声音提醒，避免把“家属出资”直接等同于“买卖医疗”，也避免把研究者预设为逐利者，应以可核实文书与审批链为准。

　　信息来源：

　　https://www.science.org/content/article/exclusive-death-girl-chinese-gene-editing-trial-was-never-made-public

　　https://retractionwatch.com/2026/07/23/exclusive-death-gene-editing-trial-china-nature-science-investigation/

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